Medicamento para doença do sangue pode ser esperança também na degeneração macular seca

Saúde

Medicamento para doença do sangue pode ser esperança também na degeneração macular seca

Uso 'off-label' não mostrou toxicidade nos olhos dos dois pacientes tratados; se os resultados forem positivos nas próximas etapas do estudo, o tratamento poderá estar disponível no SUS

Fabiana Mariz, Jornal da USP | 01/07/2026 | 00:30

Degeneração macular afeta a visão central; o mundo é visto com áreas borradas, manchas escuras centrais e linhas retas distorcidas ou onduladas | Foto: Montagem sobre foto de Valter Campanato/Agência Brasil

O eculizumabe, medicamento comumente utilizado em pessoas com hemoglobinúria paroxística noturna, demonstrou perfil favorável de segurança ao ser aplicado em pacientes com degeneração macular relacionada à idade (DMRI) seca com atrofia geográfica (AG).

Os resultados dos testes, realizados por cientistas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP) da USP, foram publicados no International Journal of Retina and Vitreous, do grupo Nature.

Apesar de o ensaio clínico ter sido realizado em apenas dois voluntários –e tido como principal objetivo avaliar a segurança do tratamento-, os pesquisadores consideram os resultados como encorajadores e acreditam que o fármaco tem potencial para se tornar uma alternativa acessível.

Atualmente não há medicamentos aprovados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para o tratamento da AG secundária à DMRI seca no Brasil.

Dois pacientes pseudofácicos (submetidos à cirurgia de catarata e implante de uma lente intraocular artificial), com declínio visual progressivo em ambos os olhos, receberam doses de injeção intravítreo no olho com pior acuidade visual, e foram acompanhados por quatro meses.

Além da DMRI seca, os voluntários tinham atrofia geográfica (AG) e drusas em ambos os olhos.

“Esse foi o outro achado do trabalho. Os pacientes desenvolvem atrofia na retina em fases mais avançadas da doença”, explica Rodrigo Jorge, professor da FMRP e coordenador dos setores de Retina e Vitreo e do setor de Oncologia Ocular do Hospital das Clínicas da FMRP e um dos autores da pesquisa.

A AG é uma doença ocular grave e ocorre em pessoas com DMRI. Geralmente começa fora do centro da retina e progride lentamente para dentro.

À medida que aumenta, pode ocorrer perda da visão central, visão embaçada ou pontos cegos. Já as drusas são pequenos depósitos de proteínas de gordura (lipídios) que se acumulam sob a retina e possuem uma cor amarelada.

Após as injeções e o acompanhamento, os cientistas não observaram toxicidade ocular e não houve redução da acuidade visual nos olhos tratados. A tomografia de coerência óptica (OCT), exame oftalmológico que utiliza feixes de luz para escanear as estruturas internas dos olhos, revelou atrofia estável da retina externa relacionada à atrofia geográfica (AG), sem alterações na retina interna, fluido intra ou sub-retiniano, ou quaisquer sinais de lesão retiniana aguda.

A autofluorescência do fundo de olho (exame que avalia a saúde da retina e do epitélio pigmentar) e a angio-OCT (exame que mapeia os vasos sanguíneos da retina e da coroide) permaneceram inalteradas, sem achados de inflamação ocular, comprometimento vascular ou aceleração precoce da progressão da AG.

“Dois casos é um número muito pequeno para você fazer qualquer tipo de comparação, mas o que a gente quer reforçar é que, num primeiro momento, [o tratamento] foi muito seguro, os pacientes não apresentaram nenhum efeito adverso”, reforça Rodrigo Jorge.

Rodrigo Jorge, que também é um dos autores da pesquisa, disse ao Jornal da USP que esses resultados trazem esperança. “Se isso [o tratamento] funcionar, nós vamos viabilizar um importante tratamento para degeneração macular seca no Sistema Único de Saúde (SUS), porque, do contrário, vamos ter uma doença altamente prevalente sem um tratamento acessível para a população.”

O tratamento foi escolhido como uma alternativa potencialmente mais acessível ao pegcetacoplan ou ao avacincaptad pegol, drogas aprovadas pelo Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos, mas que permanecem indisponíveis no Brasil. De acordo com Rodrigo Jorge, é possível importá-las, mas o custo do tratamento pode chegar a R$ 40 mil a cada dois meses, se ambos os olhos forem tratados.

Por que o eculizumabe?

O eculizumabe é um anticorpo monoclonal (classe de medicamentos que identificam a sequência genética e tratam doenças infecciosas e autoimunes) inibidor da proteína Coff-label5 do sistema complemento, sistema composto de um grande número de proteínas do sangue distintas que reagem entre si para proteger contra patógenos e induzir uma série de respostas inflamatórias para combater infecções.

Ao se ligar à C5, o medicamento bloqueia a ativação dessa via, reduzindo a inflamação e a morte celular na retina, sendo esperado que retarde a progressão da doença.

“Há um certo tempo já foi observado que, na degeneração macular, existe uma ativação do sistema complemento local no vítreo (substância gelatinosa e transparente que preenche a maior parte do globo ocular), que contribui para essa degeneração da mácula”, explica Rodrigo Calado, médico hematologista, professor da FMRP e um dos autores do artigo. “A ideia, então, é justamente bloquear a cascata do complemento para poder impedir a progressão dessa doença que, apesar de ser rara, é muito grave.”

Prevalência

De acordo com a Organização Mundial da Saúde, pelo menos 2,2 bilhões de pessoas no mundo têm deficiência visual para perto ou para longe. Em pelo menos metade desses casos, a condição poderia ter sido evitada ou ainda não foi tratada. Entre esse 1 bilhão de pessoas, a DMRI atinge 8 milhões delas.

Clinicamente, a condição é classificada em dois grupos: DMRI seca e DMRI úmida. A DMRI seca é caracterizada pela ausência de vazamento de soro ou sangue. Ela pode evoluir para DMRI úmida, em que membranas neovasculares coroidais centrais, ou seja o crescimento de vasos sanguíneos anormais que partem da coroide e penetram sob a retina, podem causar sangramento e exsudação e levando à perda significativa de visão.

Atualmente, o único tratamento disponível é o valeda, também conhecido como terapia a laser de baixa intensidade ou LEDterapia.

“É um tratamento à base de fotobiomodulação, cujos estudos de aprovação e os estudos na literatura científica são extremamente controversos, principalmente com relação à metodologia, número de pacientes incluídos e até a documentação apresentada no estudo”, afirma Rodrigo Jorge, professor da FMRP e coordenador dos setores de Retina e Vitreo e do setor de Oncologia Ocular do Hospital das Clínicas da FMRP.

A partir de agora, os cientistas seguem com os estudos e vão tratar dez pacientes. “Provavelmente, no começo de 2027, teremos os resultados do nosso estudo fase 1 e, se já tivermos verificado a segurança do medicamento, vamos pedir autorização para começar o estudo de fase 2, com um grupo que receberá o medicamento e outro grupo controle”, finaliza Rodrigo Jorge.

COMENTÁRIOS

Mais Lidas no mês

Saúde

Gordura abdominal está ligada a maior risco de perda urinária em mulheres

Estudo conduzido na UFSCar conclui que a adiposidade visceral tem maior impacto sobre o problema do que o peso corporal total

Saúde

Vacinar adultos protege bebês e freia o avanço de doenças consideradas erradicadas

Especialistas apontam baixa adesão vacinal como um dos principais fatores de risco para o ressurgimento da doença

Batatais

Plataforma transforma 2,8 milhões de candidaturas em dados acessíveis e oferece raio-X da política

Ferramenta permite consultar patrimônio, histórico eleitoral e distribuição de votos de qualquer político brasileiro de forma gratuita, sem cadastro

Saúde

Medicamento para doença do sangue pode ser esperança também na degeneração macular seca

Uso 'off-label' não mostrou toxicidade nos olhos dos dois pacientes tratados; se os resultados forem positivos nas próximas etapas do estudo, o tratamento poderá estar disponível no SUS

Mais sobre Saúde

Saúde

Vacinar adultos protege bebês e freia o avanço de doenças consideradas erradicadas

Especialistas apontam baixa adesão vacinal como um dos principais fatores de risco para o ressurgimento da doença

Saúde

Medicamento para doença do sangue pode ser esperança também na degeneração macular seca

Uso 'off-label' não mostrou toxicidade nos olhos dos dois pacientes tratados; se os resultados forem positivos nas próximas etapas do estudo, o tratamento poderá estar disponível no SUS